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CMK Certification (Suzhou) Co., Ltd11月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Reblozyl (luspatercept–aamt)用于需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的治疗。
β地中海贫血也称为“库利贫血”,是一种遗传性血液病,可减少血红蛋白的产生。血红蛋白是一种含铁蛋白,携带氧气至全身细胞。在β地中海贫血患者中,低水平的血红蛋白会使身体许多部位缺氧和贫血,从而导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和一些更为严重的并发症。对β地中海贫血患者的支持性治疗通常包括终身慢性输血以维持生存和治疗因输血引起的铁超载。帖超载会影响全身多处器官。
此次批准主要基于336例需要输注红细胞的β地中海贫血患者,其中112例接受安慰剂治疗。21%接受Reblozyl治疗的患者输血量至少减少了33%,而接受安慰剂治疗的患者则减少了4.5%。输血量的减少意味着患者在连续12周服用Reblozyl需要更少的输血量。
Reblozyl常见的副作用有头痛、骨痛、关节痛、乏力、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议医疗保健专业人员在治疗期间监测患者的血压,必要时开始抗高血压治疗。接受Reblozyl治疗的患者应监测以防血栓形成。孕妇或哺乳期妇女禁用。
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